WAS综合征是x连锁免疫功能紊乱性疾病，临床以血小板减少、免疫缺陷、湿疹为特征。尽管所有WAS患者都有血小板减少，但是T、B细胞缺陷程度、并发自身免疫现象和淋巴系统恶性肿瘤的发生却不一致。研究显示WAS患者的临床异质性是由于WAS蛋白在淋巴细胞不同的表达所致，因此，对不同病人WAS蛋白表达类型的了解可以帮助确定缺乏HLA相合同胞供者的患者决定治疗方式。
1968年Bach等报道了通过HLA相合同胞骨髓移植成功治疗WAS相关的免疫异常，但是血小板减少没有得到纠正；之后Parkman等应用HLA相合同胞骨髓移植使1例WAS患儿的免疫缺陷和造血功能缺陷得到了重建。研究显示1968年到1997年间接受HLA相合同胞骨髓移植的65例WAS患儿中，57例长期存活。单中心采用此方式治疗WAS的结果显示长期存活率分别是80％(n=10) 、91％(n=11)、88％(／1,：8) 。也有报道采用BU／CY预处理后HLA相合的脐血移植获得成功。
对于没有HLA相合同胞供者的WAS患者，HLA近似相合的无关供者移植也已经取得较好的结果。1994年前，无关供者BMT治疗WAS患者的存活率为67％，小于2岁的患儿的预后更好(第三年时的实际存活率为9l％)；II—IV度急性移植物抗宿主反应（GVHD）的发生率为50％ ，其高发病率和严重程度与大于5岁的患儿密切相关。
2001年，Filipovich等总结了170例移植报道，包括58例HLA相合的同胞骨髓移植，48例血缘相关供者移植和67例无关供者移植，移植后的五年存活率分别为87％(74％ 一93％)、52％(37％ 一65％)和7l％(58％－80％) J。无关供者HCT最好的结果见于小于5岁的男孩。55例无关供者HCT的男性患儿中，约85％的小于5岁的男孩存活，超过5岁的约30％存活。
缺乏一个适当的无关骨髓或者脐血供者是WAS患儿的主要问题。有研究报道了25例去除T细胞的HLA不相合的移植治疗WAS，9例(36％)存活，并且有7例达到了完全的免疫重建，2例部分重建；失败的原因包括经过严格的预处理后仍发生的移植物排斥、EBV相关感染和GVHD；25例病人中，20％移植失败和36％产生EBV相关感染；45％移植成功的患者有II—Iv度GVHD。
已有多种方法用于进一步提高去除T细胞的单倍体骨髓移植治疗WAS的效果，包括以适应性免疫治疗和抗B细胞单抗来预防EBV感染，以去除T细胞的骨髓加上去除T细胞的外周血干细胞CD34细胞克服移植物排斥反应和GVHD等。对于WAS患儿是否应该行去除T细胞的单倍体骨髓移植仍然存在争议，其他治疗方法，包括基因治疗，需要更深人的探索。
